最近，很多糖友都在转发及问我关于Vertex公司针对1型糖尿病的细胞治疗药物VX-的报道和文章，问我是不是真的，问我看到了报道了没有，问我有没有进展……坦白地讲，对于科学研究，我不在行，我看到的报道跟大家看到的报道大同小异。幸运的是我有一位懂科学研究的老公，他答应来写这篇关于Vertex最新消息的文章。偷偷告诉大家：喜欢的话，就多多转发哦！这样的话，下次我才能继续找他给大家带来更好的文章??。
两个星期之前（年10月18日），总部位于美国波士顿的福泰制药（VertexPharmaceuticalsInc.）发布了一则非常激动人心的消息。他们公司基于干细胞的针对I型糖尿病的细胞治疗药物VX-,在I/II期临床实验中,首次在第一位患者身上得到了非常正面的结果。我想当时这条消息也燃爆了咱们糖友圈，因为接下来的几天太太跟我说有好些糖友都问她关于这则新闻的事。今天咱们也来简单地聊一聊这则令人振奋的新闻以及新闻里没提的那些事。开始之前，咱们先来看看官方提供的数据。从这个表格中数据我们可以看到，这位患者在注射VX-九十天之后，不仅胰岛素的用量大大降低（为之前的大约十分之一），糖化从之前的8.6降低了7.2，C肽水平也上升到了接近正常人的水平（正常人的C肽一般在pmol/L到1pmol/L之间）。当时我看到这些数据的第一反应是：“太好了！”但同时也提醒自己是不是因为自己太太也有I型，导致自己看到这样的新闻过于激动从而判断过偏，所以我的第二反应就是看看股市对这个事情的反应。我今天也截取了最近一个月福泰制药的股市走势图放在这里供大家参考。从这张图中可以看到在10月18日当天福泰的股票涨幅只有3%不到，而在美国当一个制药公司的药物有大的突破的时候涨幅超过20%甚至%都是很常见的事，为什么这么重要的进展却没有让福泰的股票大涨呢？接下来我就从这开始跟大家聊聊我自己的一些简单的看法，也欢迎大家一起来讨论。看过新闻的细心的糖友可能发现在这位病人身上只是单剂注射，而且只注射了目标剂量的一半就达到了表中这样的效果。有的糖友可能会想这不是挺好吗，只需要少量用药就可以达到治疗的效果了。这么想也对也不对，如果是已经在售的药确实可以这么想。但需要注意的是VX-还处于临床实验阶段，而对于临床I期主要就是来测试药物的*性的，剂量对*性有重要的影响，一般而言剂量越大*性也就越大。说到这儿糖友可能也就明白了只用了一半的剂量则意味着还有更多的工作需要做。这次新闻发布的只是一位患者的数据，他们在I期中肯定还招募了其他的患者，要作出进一步的判断，当然还需要更多患者的数据，看看他们对VX-的响应如何。其实从这一位患者的数据我们也可以看出一些不一样的地方，他/她的空腹C肽水平非常接近，但还差那么一点点，糖化离7.0也是差那么一点点。当然我们就会非常好奇天，天之后会更好吗？也会想一年、两年之后呢，还需要注射胰岛素吗？需要多次注射VX-吗？如果不多次注射会慢慢回到治疗之前的状态？需要经常测C肽等数据来检测吗，没有检测的话会不会发生低血糖或者高血糖的危险？我们知道I型糖尿病是因为我们自身的免疫系统攻击并破坏胰岛细胞。对于干细胞治疗和器官移植也存在同样的问题---所谓的免疫反应，既我们的免疫系统将治疗的细胞比如VX-当作入侵者从而对其实施攻击，最终将他们排除出我们的身体。福泰制药在研发VX-的同时也在开发免疫抑制的方法，包括药物以及医疗器械的方式，同时他们也在研发口服的干细胞治疗方式。希望能够早日看到他们在这些方面同时的进展，因为只有当这些问题都解决时患者才有了真实的治疗或者治愈方案。除了福肽还有ViaCyte等公司也在研发I型糖尿病的干细胞治疗方案，大家可以多多