康健老师说
母亲，孕育了我们，繁殖了人类，是伟大的生命延续者。
细胞，是生命的最小结构单位和功能单位，是构成人体生命大厦之砖。
人体，由种、60万亿个细胞形成的4大组织、36个器官、8大系统组成。有一种细胞，她可以再生新的细胞、替代衰亡的细胞、修复受损的组织器官，她是当之无愧的细胞母亲。
她，就是我们生命的源泉——干细胞。
Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准了新药临床试验申请（IND），使该公司能够启动VX-的临床试验。VX-是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D）。
Vertex公司计划在年上半年，启动一项1/2期单臂、开放标签临床试验，采用VX-对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病（T1D）患者进行治疗。该试验将评估不同剂量VX-的安全性和有效性，大约将有17例患者参加这项临床试验。
Vertex执行副总裁兼细胞和基因治疗主管BastianoSanna博士表示：“在我们今年庆祝胰岛素发现周年之际，我们很高兴将同类首个（first-in-class）细胞疗法引入临床，有潜力对T1D患者产生有意义的影响。我们期待着启动我们的临床计划，并测试我们独特的方法，用干细胞衍生的完全分化的胰岛素产生胰岛细胞，来替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞。”
1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫破坏，导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常，从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中*，随着时间的推移，会导致并发症，如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性，T1D患者的血糖控制很难达到和维持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一个关键限制因素，严重低血糖可导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤，甚至致命。目前除了胰岛素治疗外，治疗T1D的选择有限。
VX-（原名STx-02）是一种研究性异基因人干细胞衍生胰岛细胞疗法，目前正计划对低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者进行评估。VX-有潜力通过恢复胰岛细胞功能（包括胰岛素的产生）来恢复机体调节血糖水平的能力。
VX-临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注，以及长期的联合免疫抑制治疗，以保护胰岛细胞免受免疫排斥。
康健老师说
干细胞治疗是继药物治疗和手术治疗之后的第三次医疗革命，属于再生医学的重要组成部分。
干细胞治疗对心脑血管疾病、呼吸系统疾病、肝胆疾病、肠胃疾病、免疫系统疾病、代谢性疾病、生殖系统疾病、神经系统疾病、运动系统疾病等有显著的疗效。
干细胞治疗对我们目前的一些“疑难杂症”和“不治之症”有满意的效果。
干细胞技术将彻底颠覆人类以往的治疗方式，拥有治愈疾病、器官再生、延长寿命的潜能。
END
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