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导读：近日，相关制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验申请（IND），VX-用于1型糖尿病（T1D）治疗的临床试验即将展开。
什么是IND？
FDA新药审评程序包括IND申报和新药申请（NDA）申报两个过程，申请人在完成新药临床前研究后，便可向FDA提出IND申请，若FDA在收到后30天内未提出反对意见，申请人便可自行开展新药临床研究。
IND主要目的是提供足够信息来证明药品在人体中进行试验的安全性，以及证明针对研究目的的临床方案设计是合理的。IND主要包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验申请，其中Ⅰ、Ⅱ期临床试验为初期临床试验，是疗效的探索阶段；Ⅲ期临床试验为扩大临床试验，是疗效的验证性阶段，只有在初期临床试验IND获准后，申请人才可以提交扩大临床试验申请。
用于1型糖尿病治疗的VX-，是什么？
VX-（VertexPharmaceuticals）是一种同种异体、人类干细胞衍生、完全分化的胰岛细胞疗法，通过在患者体内重建“恢复胰岛细胞功能（包括分泌胰岛素）来调节血糖水平”的能力，实现T1D的治疗。
该公司计划在年上半年，启动1/2期单臂、开放标签临床试验，以评估不同剂量VX-的安全性和有效性，预计将会纳入约17名低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病患者，参与者在接受VX-输注的同时会接受长期免疫抑制治疗，以防止胰岛细胞的免疫排斥反应。
药企相关人员表示：“在庆祝胰岛素发现周年之际，我们很高兴将同类首个细胞疗法引入临床。我们期待着临床研究的启动，来检验这种独特的治疗方法——使用干细胞衍生的完全分化的胰岛细胞，来替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞的治疗效果。”
参考资料：
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